迄今为止，再生再生障碍性贫血的具体发病原因不明确，但再生障碍性贫血的发生有自身免疫因素参与，这也是用环孢素来治疗再生障碍性贫血的理论依据。另外，恶劣的环境因素及药物服用病史是导致再生障碍性贫血的高危因素，如甲醛超标、放射性物质、化学物质的接触，长期服用氯霉素等病史。但并不是这些原因一定会导致再障的发生。