再生障碍性贫血的治疗分为药物治疗和骨髓移植。药物治疗有口服环孢素胶囊免疫抑制治疗和口服十一酸睾酮等雄激素促进骨髓造血。骨髓移植治疗常用于年轻患者，有望彻底治愈。治疗过程中，患者可出现严重贫血、白细胞和血小板的严重减少，需要输注红细胞悬液改善贫血症状，升白细胞和血小板等辅助治疗。