骨髓移植是向某些血液病的患者，如再生障碍性的贫血、白血病等患者通过静脉注射移植捐赠者的正常骨髓细胞，重建患者的免疫功能和造血功能，对于患有恶性造血系统疾病的患者提供一个治疗机会。也用于遗传基因异常导致的代谢性疾病的患者、以及有免疫功能不全的患者尝试使用，费用比较高。